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7款罕见病药已进医保，患儿家长：我们能畅想未来了！******

　　“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，在得知利司扑兰在经过谈判进入医保后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中对新京报记者说。从之前诺西那生钠单针价格由69.97万元降至3.3万元，被纳入医保，到更多的罕见病药物大幅降价，越来越多罕见病患者和他们的家庭看到了希望。

　　在刚刚公布的《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》中，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，被纳入医保。

　　7款罕见病药物进医保 

　　早在2021年9月30日，珺宝确诊了SMA(脊髓性肌肉萎缩症)1型，他开始服用利司扑兰这款药物。该类型的SMA如果不做治疗，活不过半岁。珺宝确诊时，治疗SMA的这两款药物均已获批上市。对于年幼的珺宝而言，妈妈选择了口服的利司扑兰，但当时6.38万元/瓶的价格，也让医生对这个家庭的经济情况担忧。“你们家怎么样？能坚持治疗吗？”珺宝妈妈说，每个SMA患儿的家庭，都会遇到医生的这种“灵魂拷问”。当时他们毫不犹豫地说，“我们家里还有房，绝对不会放弃。”

　　2021年12月，听到另一款SMA药物诺西那生钠纳入医保的消息时，珺宝妈妈也为之振奋，并开始期待利司扑兰被纳入医保。去年6月罗氏主动将利司扑兰的价格降至1.45万元/瓶，让业内猜测，或是为国家医保谈判做准备。该药也在去年9月进入了2022年医保目录初审名单。“患者群里的家长们都很期盼利司扑兰进医保。”珺宝妈妈说道。

　　“SMA是一个需要终身治疗的疾病，其长期治疗负担一直是各方关注的焦点。作为患者关爱组织，我们陪伴患者家庭经历过许多曲折与无奈的时刻，也因此对口服创新药物进入医保感到格外振奋。治疗可及性的不断提高，将更加有力地支持我们践行‘帮助病患家庭更有希望和尊严地面对疾病’这一使命。”美儿SMA关爱中心执行总监邢焕萍谈道。

　　1月18日，《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》公布，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，虽然具体的谈判价格还未公布，但从央视播出的谈判现场视频来看，该药最终医保支付价格确定为3780元/瓶，“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，得知这一消息后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中告诉新京报记者，她算了一笔账，按珺宝目前20斤的体重计算，26天用一瓶，即便体重有一些增长，一年五万左右也能覆盖了。虽然不同体重的患儿用药量不同，治疗费用会有差别。但与之前的药价相比，如此大幅度的降价确实让患儿家庭看到了持续治疗的希望。

　　让罕见病患者和他们的家庭上一次这么激动，应该是另一款SMA药物纳入医保之时。

　　“当时为了诺西那生钠进医保，真的是拼了，现在提起来依然很激动。”时隔一年多，再次回想起诺西那生钠被纳入国家医保目录的那一刻，SMA患者小可的妈妈情绪依然很激动，声音哽咽。

　　从70万元降价至3.3万元，2021年的那场灵魂砍价依然历历在目，国家医保局谈判代表张劲妮说的“每一个小群体都不应该被放弃”，让多少SMA患者家庭泪目。也就在这一年的国家医保目录谈判中，7个罕见病药物被纳入国家医保目录。2022年1月1日，2021版国家医保目录正式落地。与SMA缠斗近20年的小可，在北京大学第一医院按医保价格开始注射诺西那生钠。截至2022年11月23日，已有近80名患者在北京大学第一医院注射该药物。

　　新京报记者统计发现，2022年医保谈判成功的7款罕见病药品分别为：利司扑兰口服溶液用散、富马酸二甲酯肠溶胶囊、拉那利尤单抗注射液、奥法妥木单抗注射液，伊奈利珠单抗注射液、曲前列尼尔注射液、利鲁唑口服混悬液。其中，拉那利尤单抗注射液用于治疗遗传性血管性水肿(HAE)，该病是一种罕见遗传病，主要发作特征为反复发生的局部皮下或粘膜水肿，75%患者在10-30岁期间首次发作。大多数HAE患者的发作无法准确预测，其中，喉部发生水肿时进展迅速，若抢救不及时，平均4.6小时可导致患者窒息死亡。据统计，我国有59%的HAE患者发生过喉头水肿，其致死率最高可达40%。拉那利尤单抗注射液是全球首个针对遗传性血管性水肿的单克隆抗体药物，可靶向抑制患者体内活化的血浆激肽释放酶，降低患者因频繁且不可预测的急性水肿发作带来的疾病负担。国内外权威诊疗指南均推荐对HAE患者进行长期的预防治疗，从而降低水肿发作频次，保障患者回归正常生活，中国医学科学院北京协和医院变态反应科支玉香教授表示，“拉那利尤单抗被纳入医保目录后，中国HAE患者也将有望实现水肿‘零发作’的治疗目标，对此我们非常期待。”

　　高值罕见病药进医保，患者用药比例上升

　　据蔻德罕见病中心与艾昆纬10月联合发布的《共同富裕下的中国罕见病药物支付》报告显示，以《第一批罕见病目录》为统计口径，截至10月，按照赠药后患者用药负担为基准，共计有15种罕见病药物以超过50万元的年治疗费用在中国上市，这些药也被称为高值罕见病药。其中，渤健的诺西那生钠和武田的阿加糖酶α，在去年通过谈判以较大的价格降幅纳入国家医保目录。

　　从1996年诺西那生钠在美国上市，小可妈妈便开始关注这个药，一家人对于诺西那生钠的渴望，如同所有SMA患儿及其家庭一样，是想要拼命抓住的救命稻草。“大家都在倾尽全力呼吁，就希望孩子尽快用上这个药。”他们的努力也得到了回报。去年，19岁的小可终于用上了诺西那生钠，不过很多损伤已经造成，用药后的效果并没有想象的那么明显。但小可妈妈能感觉到，孩子已经能用上点劲儿配合康复了，这在以前是做不到的。“我们互相鼓励要继续努力，只要康复不断，坚持用药，相信病情不会再发展下去。”小可妈妈说，每一针诺西那生钠，在医保报销后的自费部分约9000余元/针，虽然比以前便宜了很多，但生活早已因为小可的病变得拮据。好在明年开始，小可便每年只需要注射三针，一年不到三万元，终身注射。

　　据2022年8月发布的《中国SMA患者生活质量研究》显示，共有908名患者在使用诺西那生钠，其中有694人是短期用药并在医保覆盖后使用，占比约76.4%。彼时，尚未纳入医保的另一款SMA疾病修正口服药利司扑兰，仅有46人使用。香港中文大学医学院教授董咚在解读时表示，两类药物用药人数不同，可能与诺西那生钠进入医保有关，医保覆盖有助于增加患者治疗比例。

　　部分罕见病药物入院难问题依然存在

　　SMA是我国《第一批罕见病目录》中的罕见病之一，该目录已纳入121种罕见病。数据显示，121种罕见病中，86种病全球有药，77种罕见病在国内有药，另有9种罕见病处于“境外有药，境内无药”的情况。截至2021年国家医保谈判后，已有治疗45种罕见病的89种药物在中国获批，其中的58种药被纳入国家医保目录，覆盖28种罕见病。

　　2019年以来，有22种罕见病药通过国家医保谈判进入，包括诺西那生钠、阿加糖酶α两款高值罕见病药物，部分药品如氨吡啶缓释片、醋酸艾替班特注射液，在获批当年便纳入医保。仅2021年一年，就有7个罕见病药品通过医保谈判成功进入国家医保目录，价格平均降幅达65%，给其他罕见病群体带来了更多的希望。。

　　与SMA患者不同的是，同为高值罕见病药，法布雷症治疗药物阿加糖酶α(商品名“瑞普佳”)单针价格从1.2万元降至3100元，但在入院的“最后一公里”并不那么顺利。2022年，一名21岁的法布雷病患者为了自己和患病的家人能在石家庄某县医院用上瑞普佳，曾与当地的医院、医保局、卫健委进行了长达3个多月的拉锯战。尽管患者最终取得了胜利，但却只是个案，法布雷病病友会会长黄铮汇告诉新京报记者，还有很多法布雷病患者仍在继续努力推动，有的则因为身体原因不得不放弃。

　　对于高值罕见病药物而言，经国谈被纳入国家医保目录，只是药物可及道路上的重要一步，患者最终能否顺利用上药，依然面临很多环节，在实际执行过程中，高值罕见病药进院难的问题，又横亘在了患者面前。

　　“之前瑞普佳进医保时有一种解脱的感觉，非常兴奋，群里都炸锅了，但没想到为了用上这款药，后面遭遇的事让我们措手不及。”黄铮汇说，病友会登记在册的全国患者近600人，除了在使用另一款药阿加糖酶β的近百人外，目前仅有约200人用上了瑞普佳，很多患者在地方面临瑞普佳入院难，无药可用的局面。作为高值罕见病药，并不是所有医院都愿意引进瑞普佳，“药占比”等问题依然成为了打通“最后一公里”的拦路石。

　　如何保证国谈罕见病药顺利入院？

　　“在最后环节，往往是我们患者不动，其他环节就不动，即便是在一些政策比较好的省市，也依然需要患者主动推一把。”黄铮汇说，目前除了部分省份，如广东、安徽、江苏等政策较好，患者能在医院买到瑞普佳并享受较高的医保报销比例外，还有相当一部分城市的患者面临着瑞普佳进院难、门诊与住院报销比例差别大等问题。

　　在2022年举行的第十一届中国罕见病高峰论坛的“‘国谈灵魂砍价’背后的深意”分论坛上，就有罕见病药企业代表坦言，“国谈罕见病药物能否最终进入医院进行第一单采购，还是蛮难的。”国谈罕见病药物纳入医保只是第一步，要进入医院，还需要有医生提单、开药事会，通过后才能采购。

　　为了打通国谈药与患者之间的“最后一公里”，2018年以来，国家医保局和国家卫健委先后印发多项文件，推动国谈药品落地，包括“双通道”(定点医疗机构和定点零售药店)管理机制的实行等。其中有文件要求，医保部门对实行单独支付的谈判药品，不纳入定点医疗机构总额范围；对实行DRG等支付方式改革的病种，要及时根据谈判药品实际使用情况合理调整该病种的权重。卫生健康部门要将合理使用的谈判药品单列，不纳入医疗机构药占比、次均费用等影响其落地的考核指标范围，不得以医保总额限制、医疗机构用药目录数量限制、药占比等为由影响谈判药品落地。但在现实中，不少医院、科室依然顾虑重重，“药占比”等影响谈判药品落地的问题依然存在。

　　不过，国家医保局明确表示，谈判药品落地进展事关患者受益程度，将形成推动谈判药品落地的合力，积极采取措施加以推进；并督促各地进一步完善“双通道”供应保障机制，让暂时进不去医院的谈判药品先进药店；加强对各地的监测评估和督促指导，强力推进谈判药品落地。

　　“我们是幸运的，能有药物进入医保目录，也有一份责任感，希望能推动并解决目前患者所面临的困难。”黄铮汇坦言，如果国谈罕见病药物进医院这条路走不通，就很难再有企业愿意降价进医保，希望相关部门能联手，提高医院对罕见病的认识，持续推动国谈罕见病药入院，真正实现药物可及。

　　新京报记者 王卡拉

以数字化手段全面呈现越剧音韵体******

　　越音易通上线：

　　以数字化手段全面呈现越剧音韵体

　　本报记者 刘 淼

　　日前，一款名为“越音易通·越剧语音电子字典”（简称越音易通）的App实现了汉字译越音，让戏曲学习也用上了字典。

　　作为浙江艺术职业学院“双高”建设重点项目，越音易通浓缩了浙江艺术职业学院副教授钱丽文长达24年的教学思考，历时5年开发完成，收录了近6000个根据越剧语音声、韵、调整理的常用汉字，当使用者遇到发音问题时，可以逐字逐句听音学习，初学者也能在其中学习到各个流派的起源以及唱腔特点……越音易通以数字化手段全面呈现越剧音韵体系。

　　与此同时，由钱丽文编著的《越音易通·越剧音韵字汇》也出版面世。中国戏剧家协会副主席、越剧表演艺术家、浙江艺术学院特聘教授茅威涛认为，越音易通App与图书如同越剧语音的《新华字典》，在学术及应用上推动了越剧的学习和推广，为越剧学子及爱好者的研究传承提供了新的路径。

　　突破越剧音韵传承瓶颈

　　在中国传统戏曲中，音韵体系对剧种的风格、音乐、气质、形式会起到潜移默化的作用与影响。字韵决定咬字，咬字决定字势，字势决定音势，音势影响行腔，行腔影响旋律，旋律影响表演节奏，表演节奏构建演剧风格……由此可见字韵在越剧艺术表演中的重要性。

　　越剧在嵊州方言的基础上，吸收戏曲中州韵、上海方言、杭州方言的部分特点，逐步形成了一套相对独立的语音。然而，由于从艺人员出生地不同、演出团体归属地不同等原因，越剧发音在不同院团、不同地域中存在差异，因此越剧音韵研究长期以来都是越剧研究中的弱项。

　　此外，在长期的教学实践中，虽然有《越剧语音》教材为越剧唱腔、念白提供了教学指导，但仍远远不足以满足当下越剧发展传承的需要。即使是专业从业人员，遇到新剧本、新唱段时，也会出现有些字不知道该怎么念的情形，需要查找资料或咨询专家、老师才能确定，较为费时费力。非专业人员囿于基本没有受过专业训练，遇到越剧发音问题时，即使每个字有音标，也不一定能念准确。

　　“浙江作为越剧的发源地和人才培养的重要基地，如何更好地传承与发展越剧艺术，如何培养适应社会与时代发展需要的人才，是摆在我们面前一个紧迫而严峻的课题。”钱丽文深耕越剧教学20余年，也一直在寻找突破越剧音韵传承瓶颈的办法。

　　越剧学习有“字典”可查

　　突破的契机来自钱丽文的一次美国之旅。旅行的途中，钱丽文收到一位马上要录制越剧节目的演员的发音求助信息，但由于时差原因，她没能及时告诉演员那个字的准确发音。当钱丽文看着手里流畅英汉互译的翻译软件，突然灵光一闪，如果越剧也有这样一个软件就好了，这样学生有需求就可以直接查询，不会存在时间被耽误的问题。

　　回国后，钱丽文的这个想法得到同事的赞同。于是，她正式向学校提出建设“越音易通”项目。

　　“一开始觉得每个字的音标、声调都在我的脑子里，后来发现真要做起来，每一个字都要花很多时间。”钱丽文在App建设过程中遇到种种困难，要把越剧语音搬到App里可比想象中困难得多。

　　由于越剧语音的拼音、声调与汉语拼音的区别较大，哪个字该放在哪个韵，必须推敲，不能模棱两可。为了确定一个字的读音，钱丽文常常要打电话、查资料、听录音、看视频甚至专程赴上海、嵊州、绍兴等地请教专家，确保每个字读音正确。“我看了无数遍《红楼梦》《梁祝》《祥林嫂》的戏曲电影，就为了查一个字，把耳朵贴在屏幕上反反复复地听。”回忆这一路走来的努力，钱丽文感慨不已，“项目历时5年，能够顺利完成离不开学校的大力支持，以及领导、专家、同事的帮助。戏曲学院周伟君、龚利为小生唱段念白录音，华渭强、俞会珍为老生、老旦唱段念白录音，吕静为傅派、吕派唱段念白录音等等。”

　　最终成型的越音易通App包含越剧音韵的一些基础知识、字韵汇集和流派唱段用韵白表现的内容。配套的专著《越音易通·越剧音韵字汇》从汉字语音学的角度出发，根据越剧语音声、韵、调，将近6000个常用汉字（包括多音多韵字）进行系统化整理，标注音标与声调，按越剧韵目的“四尾”分块排列，以便查阅，全面呈现越剧语音声韵体系，科学规范越剧语音标准，是越剧审音辩字的实用工具书。

　　深度融合“互联网+”与传统文化教学

　　越音易通App是国内外首创的戏曲（越剧）查字翻译电子字典，这项研究开发填补了越剧音韵理论与新媒体技术融合的空白，为戏曲学习与电子工具结合提供范例。

　　这一应用打破了传统的戏曲学习模式，学习者可随时随地学习，而且是系统的、立体的、有声的、可查询的，有利于当下专业人员及非专业人员的学习。“希望更多的越剧爱好者能借助这一工具深入遨游越剧世界，推进戏曲的传承及弘扬，让越剧在网络时代焕发新的生命力。”钱丽文说。

　　“钱丽文用她的教学经验为越剧未来的从业者梳理出了一部带有学术性、专业性的著作，其良苦用心在此浩大的工程中可见一斑。这款App对广大越剧爱好者而言是一个实用性特别强的工具，更是浙艺在越剧艺术传承教学方面作出的一大贡献。”浙江艺术职业学院院长黄杭娟说。

　　（文图：赵筱尘 巫邓炎）